Novas análises do estudo HELIOS-B de Fase 3 do Vutrisiran

12 May 2026

Novas análises de dados apresentadas na Heart Failure 2026 demonstram benefícios clínicos robustos e consistentes do Vutrisiran como opção de tratamento de primeira linha em populações de doentes com ATTR-CM, incluindo doentes com elevada gravidade de doença

− Reduções na mortalidade por todas as causas e nos eventos cardiovasculares recorrentes mantiveram-se em todos os principais subgrupos de doentes, incluindo doentes a receber uma ampla gama de terapias para a insuficiência cardíaca–

− A análise agregada de mais de 25 000 anos-doentes de experiência com terapias de RNAi silenciadoras da TTR mostra um perfil de segurança consistente, incluindo a ausência de efeitos oculares clinicamente significativos decorrentes da redução da vitamina A –

− O estudo DemonsTTRate foi concebido para gerar evidência do mundo real a longo prazo em mais de 2.000 doentes com ATTR-CM −

Lisboa -- 12 de maio de 2026 -- A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), a empresa líder em terapêuticas de RNAi, anuncia hoje novas análises do estudo HELIOS-B de Fase 3 do vutrisiran em doentes com cardiomiopatia por amiloidose mediada por transtirretina de tipo selvagem ou hereditária (ATTR-CM), contribuindo para o crescente conjunto de evidências que apoiam o vutrisiran e reforçando a durabilidade da supressão da transtirretina (TTR) e o seu perfil de segurança bem caracterizado. Vutrisiran é o primeiro e único silenciador de TTR aprovado para a ATTR-CM, concebido para proporcionar uma supressão rápida da TTR na origem. Os dados apresentados no Heart Failure 2026, o congresso anual da Associação de Insuficiência Cardíaca da Sociedade Europeia de Cardiologia, mostram um benefício clínico consistente em populações de doentes comumente encontradas na prática clínica, incluindo aquelas com um elevado fardo da doença, apoiando a sua utilização como opção de tratamento de primeira linha para esta doença rapidamente progressiva e potencialmente fatal.

«As análises apresentadas no Heart Failure 2026 fornecem informações importantes sobre o desempenho do vutrisiran nos doentes que vemos na prática clínica, incluindo aqueles que apresentam características como fibrilação atrial, pressão arterial sistólica baixa e uma elevada carga de comorbidades», afirmou Scott Solomon, M.D., Professor de Medicina na Harvard Medical School e cardiologista no Brigham and Women’s Hospital. «Estas novas análises do HELIOS-B mostram que os benefícios clínicos do vutrisiran se mantiveram nestes grupos de doentes clinicamente complexos, bem como em doentes a receber terapias de base, incluindo estabilizadores da TTR e terapias modificadoras da doença para a insuficiência cardíaca, reforçando tanto a consistência do efeito do tratamento como a sua relevância na prática clínica real. Em conjunto, estes resultados apoiam a utilização do vutrisiran como opção de tratamento de primeira linha para a ATTR-CM numa ampla gama de populações de doentes.»

Nos doentes com fibrilação auricular, que representam aproximadamente 65% da população do estudo HELIOS-B e que apresentam uma doença mais avançada, vutrisiran reduziu significativamente o risco de mortalidade por todas as causas e de eventos cardiovasculares (CV) recorrentes, em comparação com o placebo. Os efeitos do tratamento mantiveram-se também nos doentes com pressão arterial sistólica (PAS) baixa, um fenótipo de maior risco, tendo vutrisiran retardado o declínio progressivo da PAS observado ao longo do tempo. Os benefícios clínicos foram igualmente consistentes, independentemente da carga de comorbidades ou da utilização concomitante de terapias modificadoras da doença, incluindo tafamidis e medicamentos para a insuficiência cardíaca, tais como inibidores de SGLT2, MRA, bloqueadores betae IECA/BRA/ARNI. Foram também observados efeitos consistentes em mulheres, uma população historicamente sub-representada nos ensaios de ATTR-CM.

Uma análise agregada separada de dados de ensaios clínicos e de segurança pós-comercialização avaliou a relação entre as terapias de RNAi redutoras da transtirretina e os eventos adversos relacionados com a deficiência de vitamina A. Recomenda-se que os doentes tratados com vutrisiran e patisiran tomem a dose diária recomendada de vitamina A. A análise incluiu mais de 25 000 doentes-ano de exposição ao tratamento nos programas de vutrisiran e patisiran. As taxas de eventos adversos oculares potencialmente associados à deficiência de vitamina A foram baixas e comparáveis às do placebo. Não foram observados casos de deficiência de vitamina A clinicamente significativa.

«A vitamina A desempenha um papel essencial na visão e noutras funções fisiológicas fundamentais. Embora a transtirretina contribua para o seu transporte, múltiplas vias suportam a sua distribuição por todo o corpo», afirmou William S. Blaner, Ph.D., professor de Medicina Nutricional na Universidade de Columbia e especialista em metabolismo e transporte da vitamina A. «As taxas baixas e comparáveis às do placebo de eventos adversos relacionados com a deficiência de vitamina A observadas nesta análise de grande dimensão proporcionam uma forte garantia de que a redução da transtirretina não aumenta significativamente estes eventos em doentes com amiloidose ATTR.»

A Alnylam também apresentou o desenho e a fundamentação do estudo DemonsTTRate, um estudo global, prospetivo e observacional que avalia os resultados na prática clínica em doentes com ATTR-CM. Espera-se que o estudo recrute mais de 2000 doentes e os acompanhe por um período de até cinco anos, gerando dados longitudinais sobre resultados clínicos, padrões de tratamento e utilização dos serviços de saúde na prática clínica de rotina.

Entre a ATTR-CM e a amiloidose hereditária mediada pela transtirretina com polineuropatia (hATTR-PN), a experiência mundial com o vutrisiran até à data excede os 13 000 doentes-ano, refletindo um conjunto robusto e em expansão de evidência clínica em ambas as manifestações da doença. Para ver as apresentações da Alnylam na Heart Failure 2026, visite Capella.

Sobre a amiloidose por transtirretina (ATTR)

A amiloidose por transtirretina (ATTR) é uma doença subdiagnosticada, de progressão rápida, debilitante e fatal, causada por proteínas transtirretina (TTR) patogénicas, que se acumulam como depósitos amilóides em várias partes do corpo, incluindo os nervos, o coração e o trato gastrointestinal. Os doentes podem apresentar polineuropatia, cardiomiopatia ou ambas as manifestações da doença. Existem duas formas diferentes de ATTR – a ATTR hereditária (hATTR), causada por uma variante do gene TTR, e a ATTR de tipo selvagem (wtATTR), que ocorre sem uma variante do gene TTR. Estima-se que mais de 500 000 pessoas em todo o mundo vivam com ATTR.

Sobre o RNAi

O RNAi (interferência de RNA) é um processo celular natural de silenciamento génico que representa uma das fronteiras mais promissoras e em rápido avanço na biologia e no desenvolvimento de medicamentos atualmente. A sua descoberta foi aclamada como «um grande avanço científico que ocorre uma vez por década», tendo sido reconhecida com a atribuição do Prémio Nobel de Fisiologia ou Medicina de 2006. Ao aproveitar o processo biológico natural do RNAi que ocorre nas nossas células, uma nova classe de medicamentos conhecida como terapêuticas de RNAi é agora uma realidade. O RNA pequeno interferente (siRNA), as moléculas de RNA e que medeiam o RNAi e constituem a plataforma terapêutica de RNAi da Alnylam, atuam a montante dos medicamentos atuais, silenciando de forma potente o RNA mensageiro (mRNA) — os precursores genéticos — que codificam proteínas causadoras de doenças ou envolvidas nas vias de desenvolvimento de doenças, impedindo assim a sua produção. Trata-se de uma abordagem revolucionária com potencial para transformar os cuidados prestados a doentes com doenças genéticas e outras.

Sobre a Alnylam Pharmaceuticals

A Alnylam (Nasdaq: ALNY) é uma empresa biofarmacêutica líder a nível global e pioneira na revolução do RNA de interferência (RNAi). A empresa está focada no desenvolvimento de terapias transformadoras com potencial para prevenir, travar ou reverter doenças. Há mais de duas décadas que a Alnylam tem vindo a impulsionar a ciência da RNAi, galardoada com o Prémio Nobel, proporcionando avanços críticos e seis medicamentos aprovados. A Alnylam tem medicamentos disponíveis em mais de 70 países e um pipeline robusto e em rápida expansão, além de ser consistentemente reconhecida como um local de trabalho excecional e uma organização socialmente responsável. A empresa está a implementar a sua estratégia Alnylam 2030 para acelerar a inovação e ampliar o impacto, com vista a transformar os cuidados de saúde.