Alnylam recebe parecer positivo do Comité da Agência Europeia de Medicamentos sobre o Vutrisiran para o tratamento da miocardiopatia amiloide por transtirretina

09 May 2025

Aprovação recomendada com base no estudo pivotal HELIOS-B de fase 3, no qual o Vutrisiran demonstrou reduções significativas na mortalidade e nos eventos cardiovasculares, preservando simultaneamente o estado funcional e a qualidade de vida
Abordagem clinicamente diferenciada com a redução rápida e sustentada da transtirretina (TTR) e dosagem subcutânea trimestral
Recentemente aprovado nos Estados Unidos da América e no Brasil
Decisão da Comissão Europeia prevista para junho de 2025

Lisboa, 9 de maio de 2025 – A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), empresa líder a nível de terapias de RNA de interferência (RNAi), anunciou hoje que o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) adotou um parecer positivo, recomendando a aprovação da sua terapêutica de RNAi, o vutrisiran, para o tratamento da miocardiopatia amiloide por transtirretina (ATTR-CM) de tipo selvagem ou hereditária em doentes adultos. A ATTR-CM é uma doença debilitante, rapidamente progressiva e potencialmente fatal com opções de tratamento limitadas. O Vutrisiran está atualmente aprovado na União Europeia (UE) com o nome comercial AMVUTTRA® para o tratamento da amiloidose hereditária mediada pela transtirretina (hATTR) em doentes adultos com polineuropatia de estádio 1 ou 2.

A ATTR-CM é causada pela formação e deposição de fibrilhas de amiloide, que provocam danos cardiovasculares progressivos e irreversíveis e morte prematura. O Vutrisiran é uma terapêutica de RNAi que actua a montante para reduzir a produção de transtirretina (TTR) na sua fonte, resultando numa redução sustentada dos níveis da TTR. Na Europa, é administrado sob a forma de injeção subcutânea de três em três meses, quer por um profissional de saúde, quer por autoadministração pelos doentes ou pelos seus prestadores de cuidados de saúde, oferecendo flexibilidade na administração do tratamento. O Vutrisiran tem o potencial de ser a primeira e a única terapêutica de RNAi a receber a aprovação da Comissão Europeia para a ATTR-CM, oferecendo uma abordagem clinicamente diferenciada para o tratamento desta doença.

“Este parecer positivo do CHMP representa mais um marco importante nos nossos esforços para levar o vutrisiran às pessoas que vivem com miocardiopatia amiloide por transtirretina em todo o mundo”, afirmou Pushkal Garg, M.D., Diretor Médico Global da Alnylam. “No estudo HELIOS-B, o tratamento com vutrisiran resultou numa rápida redução da TTR e levou a uma maior taxa de sobrevivência, menos hospitalizações e menor progressão da doença em doentes com ATTR-CM, quase metade dos quais estavam a tomar um estabilizador da TTR. Combinado com a sua dosagem trimestral e perfil de segurança bem estabelecido, acreditamos que o vutrisiran poderá oferecer uma nova e importante opção de tratamento para os doentes com ATTR-CM na UE.”

O parecer do CHMP baseou-se nos resultados positivos do estudo HELIOS-B de fase 3, aleatorizado, em dupla ocultação e controlado por placebo, que atingiu todos os 10 objetivos primários e secundários pré-especificados, tanto na população total como na população em monoterapia. Os resultados demonstraram os benefícios do vutrisiran na redução da mortalidade e eventos cardiovasculares, bem como na capacidade funcional (teste de caminhada de 6 minutos), estado de saúde e qualidade de vida (Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City) e sintomas e gravidade da insuficiência cardíaca (classe NYHA) em doentes com ATTR-CM, com efeitos consistentes em todos os subgrupos de doentes, incluindo aqueles que tomam um estabilizador de TTR concomitante. No HELIOS-B, as taxas de eventos adversos, eventos adversos graves e eventos adversos severos que levaram à interrupção do estudo foram semelhantes entre o vutrisiran e o placebo. Os resultados pormenorizados do estudo HELIOS-B foram publicados em The New England Journal of Medicine.¹

O Vutrisiran foi aprovado pela U.S. Food and Drug Administration (FDA) a 20 de março de 2025 e pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) do Brasil a 31 de março de 2025 para o tratamento da cardiomiopatia amiloide do tipo selvagem ou hereditária (ATTR-CM). Está atualmente em fase de análise pela Agência Japonesa de Produtos Farmacêuticos e Dispositivos Médicos (PMDA). A Alnylam continua no bom caminho para proceder a submissões regulamentares globais adicionais para o vutrisiran em 2025 e posteriormente.

Sobre o AMVUTTRA® (vutrisiran)

AMVUTTRA® (vutrisiran) é uma terapêutica de RNAi que proporciona uma rápida redução das variantes e do tipo selvagem de transtirretina (TTR), abordando a causa subjacente da amiloidose por transtirretina (ATTR). Administrado trimestralmente por injeção subcutânea, o vutrisiran está aprovado e é comercializado em mais de 15 países para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária mediada pela transtirretina (hATTR-PN) em adultos. Na Europa, é administrado sob a forma de injeção subcutânea de três em três meses, por um profissional de saúde, ou auto-administrado pelos doentes ou pelos seus prestadores de cuidados. O Vutrisiran também está em desenvolvimento para o tratamento da amiloidose ATTR com cardiomiopatia (ATTR-CM), que abrange tanto as formas selvagem e hereditária da doença.

Sobre a Alnylam Pharmaceuticals

A Alnylam (Nasdaq: ALNY) é uma empresa biofarmacêutica que lidera a tradução do RNA de interferência (RNAi) numa nova classe de medicamentos inovadores com potencial para transformar a vida das pessoas afetadas por doenças genéticas raras, cardiometabólicas, infeções hepáticas e doenças do sistema nervoso central (SNC)/oculares. Tendo como base ciência premiada com um Prémio Nobel, as terapêuticas de RNAi representam uma abordagem sólida e clinicamente validada para o tratamento de uma vasta gama de doenças graves e debilitantes. Fundada em 2002, a Alnylam aposta numa visão ousada para transformar possibilidades científicas em realidade, através de uma sólida plataforma de terapêutica do RNAi. A Alnylam possui uma vasta gama de medicamentos em investigação, incluindo multiplos candidatos a produtos que se encontram em fase final de desenvolvimento. A Alnylam está a executar a sua estratégia “Alnylam P⁵x25” para fornecer medicamentos transformadores tanto para doenças raras como comuns, beneficiando os doentes em todo o mundo através da inovação sustentável e de um desempenho financeiro excecional, resultando num perfil biotecnológico líder. A Alnylam está sediada em Cambridge, MA.

Mais informações disponíveis no Comunicado de Imprensa em anexo.